Mal di testa, arriva nuova molecola, Erenumab, dimezza episodi di emicrania

Se sara' approvato, l' Erenumab verra' somministrato una volta al mese, utilizzando un dispositivo di auto-iniezione

Mal di testa, arriva nuova molecola, Erenumab, dimezza episodi di emicraniaMal di testa, arriva nuova molecola Erenumab dimezza episodi di emicrania

di Marcello Migliosi
E’ in arrivo una molecola, Erenumab, in grado di dimezzare gli episodi di emicrania
. L’annuncio lo ha dato la Novartis alla vigilia della presentazione, a Basilea, delle novità scientifiche e dei risultati annuali. Per la nuova molecola si sta attendendo l’ok da Fda ed Ema.  In sostanza Novartis attende l’ approvazione negli Usa e nell’ Ue per il nuovo farmaco contro l’ emicrania. Secondo i dati sono almeno 33 milioni, tra abitanti di Italia, Francia, Germania, Spagna e Regno Unito, le persone che soffrono di emicrania, sia cronica sia episodica. Patologia spesso sottovalutata e non tratta adeguatamente dal punto di vista sanitario. In tutta Europa i costi dell’ emicrania ammontano a 27 miliardi annui.

Dello studio ha parlato oggi a Basilea Bar-Zohar, Global Head di Neuroscience Development presso Novartis.

Lo studio LIBERTY

LIBERTY (NCT03096834) è uno studio paneuropeo di fase IIIb di 12 settimane, multicentrico, randomizzato, condotto in doppio cieco e controllato con placebo, che valuta la sicurezza e l’efficacia di erenumab nei pazienti con emicrania episodica (definita nell’ambito dello studio stesso come da 4 a 14 giorni di emicrania al mese al basale) che hanno fallito da 2 a 4 trattamenti preventivi per l’emicrania. Nel corso dello studio, 246 partecipanti con emicrania episodica che avevano fallito da 2 a 4 precedenti terapie sono stati randomizzati a ricevere erenumab 140 mg o placebo durante la fase di trattamento in doppio cieco di 12 settimane.

L’endpoint primario era la percentuale di pazienti con almeno il 50% di riduzione dei giorni mensili di emicrania rispetto al basale nelle ultime quattro settimane della fase di trattamento in doppio cieco dello studio (settimane 9-12). Lo studio include anche uno studio di estensione in aperto di 52 settimane, tuttora in corso.

Gli endpoint secondari valutati durante lo stesso periodo di tempo hanno incluso: variazione rispetto al basale dei giorni mensili di emicrania, variazione rispetto al basale del numero di giorni mensili di utilizzo di un farmaco specifico per l’emicrania acuta, variazione rispetto al basale dell’impatto sulla funzionalità fisica e sulle attività quotidiane rispetto al Migraine Physical Function Impact Diary (MPFID), una scala sviluppata per misurare questi due domini.

La scala è stata convalidata secondo le prescrizioni della Patient Reported Outcomes Guidance della US Food and Drug Administration3. Sempre come endpoint secondari, sono state valutate anche le percentuali di pazienti con un tasso di risposta a erenumab del 75% e del 100%, nonché la sicurezza e la tollerabilità del  farmaco.

Erenumab – e’ stato spiegato – costituisce l’ unico anticorpo monoclonale sperimentale interamente umano specificamente progettato per antagonizzare il recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CGRP, Calcitonin-Gene-Related-Peptide), che si ritiene svolga un ruolo critico nel causare l’ emicrania.

La sicurezza, l’ efficacia e la tollerabilita’ di erenumab sono state valutate nel corso di studi clinici che hanno coinvolto oltre 3000 pazienti, incluso uno studio di estensione in aperto tuttora in corso, che avra’ una durata fino a cinque anni.

Se sara’ approvato, l’ Erenumab verra’ somministrato una volta al mese, utilizzando un dispositivo di auto-iniezione. In caso di approvazione, Novartis e Amgen co-commercializzeranno erenumab negli Stati Uniti. Amgen mantiene i diritti esclusivi di commercializzazione del farmaco in Giappone, mentre Novartis detiene i diritti nel resto del mondo.

L’ emicrania e’ una malattia neurologica distinta, che comporta attacchi ricorrenti di mal di testa, con un’ intensita’ da moderata a grave, con dolore tipicamente pulsante, spesso unilaterale e associato a nausea, vomito e sensibilita’ a luce, suoni e odori. E’ associata a dolore, disabilita’ e ridotta qualita’ della vita, nonché’ a un peso economico per la societa’ . L’ emicrania ha un impatto profondo e limitante sulle capacita’ di un individuo di svolgere le normali attivita’ quotidiane, ed e’ stata dichiarata dall’ Organizzazione Mondiale della Sanita’ una delle 10 cause primarie di anni vissuti con disabilita’ per gli uomini e le donne.

Le attuali terapie preventive sono state mutuate da altre indicazioni e sono spesso associate a scarsa tollerabilita’ e a mancanza di efficacia, due fattori che determinano tra i pazienti elevati tassi di sospensione.

 

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