Nuova terapia mirata per due tumori con mutazione specifica

Nuova terapia mirata per due tumori con mutazione specifica

Un nuovo farmaco orale, Ivosidenib, recentemente approvato dall’Aifa, è ora disponibile in Italia per il trattamento di due specifici tumori: il colangiocarcinoma e la leucemia mieloide acuta. Questo farmaco agisce in modo potente e selettivo sull’enzima Isocitrato Deidrogenasi 1 (Idh1) mutato, che è coinvolto in molte forme di tumore.

Ivosidenib rappresenta la prima e unica terapia mirata con due indicazioni autorizzate. Il farmaco è stato approvato in monoterapia per pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con mutazione Idh1, dopo fallimento di altri trattamenti. È stato inoltre approvato in combinazione con azacitidina per pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta con mutazione Idh1, non idonei alla chemioterapia standard.

“La disponibilità di ivosidenib apre nuove prospettive terapeutiche per una sottopopolazione di pazienti con colangiocarcinoma e poche opzioni di cura”, ha dichiarato Lorenza Rimassa della Humanitas University e Irccs Humanitas Research Hospital. “Secondo lo studio ClarIdhy, nei pazienti trattati con ivosidenib la sopravvivenza libera da progressione si è attestata a 2,7 mesi, rispetto a 1,4 mesi con il placebo. La terapia ripristina il controllo sulla crescita tumorale, rallentando significativamente la progressione della malattia”.

Per i pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta con mutazione Idh1, non eleggibili alla chemioterapia standard, l’approvazione di ivosidenib rappresenta una innovativa opportunità terapeutica. “Lo studio Agile mostra che il 54% dei pazienti trattati con ivosidenib e azacitidina ha ottenuto una remissione completa, con una sopravvivenza globale di 24 mesi, rispetto ai 7,9 mesi del gruppo trattato con azacitidina e placebo”, ha affermato Adriano Venditti, direttore di ematologia presso la Fondazione Policlinico Tor Vergata di Roma.

Per identificare i pazienti che possono beneficiare di Ivosidenib, è necessario effettuare test del Dna, come il Next Generation Sequencing (Ngs), per verificare la presenza della mutazione Idh1.