Nuovo farmaco trial clinico in sperimentazione per la SLA in 18 centri italiani [Video]

05/22/2018 Nuovo farmaco trial clinico in sperimentazione per la SLA in 18 centri italianiL’ IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche “Mario Negri” e l’ AOU Maggiore della Carita’ di Novara (centro CRESLA) hanno avviato la sperimentazione clinica di un nuovo farmaco per la terapia della sclerosi laterale amiotrofica (Sla), che verra’ effettuata in 18 centri italiani e uno straniero (MGH Boston). Lo studio, in Italia, si svolge nei centri Sla di Novara, Milano, Siena, Modena, Genova, Bari, Tricase, Napoli, Roma, Pisa, Pavia, Torino, Brescia, Palermo, Padova, Terni e San Giovanni Rotondo.

Il prodotto in oggetto, denominato RNS60, agisce sui meccanismi dell’ infiammazione e protegge l’ integrita’ delle cellule, ha spiegato Ettore Beghi, responsabile del Laboratorio Malattie Neurologiche dell’ IRCCS-Istituto di Ricerche Farmacologiche ‘ Mario Negri’ – Studi sui modelli animali della malattia effettuati da Caterina Bendotti del Laboratorio di Neurobiologia Molecolare e recentemente pubblicati nella rivista Journal of Neuroinflammation hanno dimostrato un rallentamento significativo della progressione dei sintomi e il prolungamento della sopravvivenza.

Un trial di fase 1 su pazienti Sla, in conclusione a Boston in questi mesi, ha sottolineato come RNS60 sia un prodotto che non ha portato ad eventi avversi seri nei pazienti trattati”.

Nuovo farmaco trial clinico in sperimentazione per la SLA in 18 centri italianiPer Letizia Mazzini, responsabile del Centro Esperto “Sclerosi Laterale Amiotrofica” presso la Clinica Neurologica dell’ Azienda Ospedaliero-Universitaria “Maggiore della Carita’ ” di Novara e co-coordinatrice dello studio, “con questi presupposti e’ stato avviato in Italia lo studio su persone affette da Sla con l’ intenzione di verificare gli effetti del farmaco su alcuni indici di malattia e sulla sua progressione. I pazienti che soddisfano i criteri di selezione saranno trattati per sei mesi con il farmaco sperimentale oppure con un placebo”.

Si apre una nuova porta – hanno concluso Beghi e Mazzini – sia per conoscere meglio la malattia che per individuare nuovi percorsi terapeutici. Lo studio con RNS60 coinvolge sperimentatori di alto livello scientifico su tutto il territorio. Gli studi effettuati sul modello animale sono promettenti e ci incoraggiano ad effettuare lo studio nelle persone affette da Sla con la convinzione di offrire loro un farmaco che potrebbe incidere positivamente sul decorso della malattia.

44 pazienti inclusi nello studio

Ad oggi abbiamo 44 pazienti inclusi nello studio, e 8 di essi hanno concluso il periodo di osservazione senza riportare difficolta’ o eventi avversi seri”. Elisabetta Pupillo, collaboratrice di Beghi, ha sottolineato “in questi ultimi anni la metodologia dei trial clinici sulla Sla sta migliorando. Abbiamo cercato di allestire un protocollo che rispondesse a tutti i requisiti fondamentali, al fine di riuscire ad avviare un trial che possa darci importanti risultati scientificamente robusti. Sono onorata di far parte di questo lavoro in modo attivo”.


RNS60 è una nuova biomolecola

RNS60 è una nuova biomolecola, brevettata dalla Revalesio corporation di Tacoma Washington (USA), che per la sua struttura altamente innovativa è in grado di portare ossigeno alle cellule gliali e rappresenta un aspetto patogenico molto importante per la SLA. La Revalesio corporation ha proposto alla dott.ssa Letizia Mazzini, responsabile del Centro Regionale Esperto SLA dell’ AOU “Maggiore della Carità” di Novara, di avviare il primo studio nella SLA in Europa.


La sperimentazione prevede la somministrazione, in doppio cieco controllato con placebo, della biomolecola RNS60 in almeno 112 pazienti con SLA reclutati nei vari centri aderenti al progetto. La durata complessiva del progetto è fissata in 30 mesi. I primi 24 mesi sono stati dedicati al reclutamento dei pazienti, al trattamento clinico e al “follow up” degli stessi, i 6 mesi finali saranno dedicati alla raccolta ed elaborazione statistica dei dati clinici rilevati durante il trattamento, nonché alla successiva pubblicazione degli stessi.


La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva ad eziologia sconosciuta e incurabile che colpisce i motoneuroni sino a condurre a morte il paziente per insufficienza respiratoria 3-5 anni dopo l’esordio dei primi sintomi. La ricerca ha individuato negli ultimi anni alcuni meccanismi patogenetici che contribuiscono alla morte dei motoneuroni e tra questi particolare attenzione è rivolta alla reazione infiammatoria che coinvolge le cellule gliali. La ricerca di nuove molecole che possano contrastare questo meccanismo patogenetico rappresenta uno dei principali filoni su cui dirigere la sperimentazione clinica.

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