Primo trapianto di isole pancreatiche senza immunosoppressori

Terapia sperimentale UP421 apre nuove prospettive per diabete tipo 1

Primo trapianto di isole pancreatiche – Per la prima volta un paziente con diabete di tipo 1 ha ricevuto un trapianto di isole pancreatiche da donatore senza dover assumere farmaci immunosoppressori, segnando una svolta significativa nella gestione della malattia. La procedura, effettuata da un team dell’Università di Uppsala in Svezia e pubblicata sul New England Journal of Medicine, ha impiegato cellule pancreatiche modificate geneticamente per eludere la risposta immunitaria del ricevente. Questa tecnica, nota come terapia UP421, utilizza la tecnologia di editing genomico CRISPR per rendere invisibili al sistema immunitario le cellule trapiantate, permettendo loro di sopravvivere e produrre insulina senza rigetto.

L’impianto è stato eseguito nell’avambraccio del paziente con una quantità di cellule molto bassa, inferiore al 10% di quella normalmente necessaria per un controllo glicemico significativo, e l’obiettivo principale era verificare la sopravvivenza delle cellule in assenza di immunosoppressione. Dopo 12 settimane le cellule sono risultate vitali e hanno mostrato una minima attività nella produzione di insulina, benché non siano ancora emersi benefici clinici rilevanti. Secondo Lorenzo Piemonti, primario dell’Ospedale San Raffaele di Milano, si tratta di una prova di principio che conferma la possibilità di utilizzare isole pancreatiche geneticamente modificate nell’uomo senza farmaci immunosoppressori.

La presidente della Società Italiana di Diabetologia, Raffaella Buzzetti, sottolinea che questa innovazione potrà ampliare l’accesso ai trapianti per molti più pazienti, migliorando sicurezza e qualità della vita grazie all’eliminazione dei rischi connessi all’immunosoppressione e alla possibile riduzione delle iniezioni giornaliere di insulina. Ulteriori studi e un follow-up più esteso saranno necessari, ma il successo della terapia UP421 rappresenta un passo concreto verso una cura più sicura e accessibile per il diabete di tipo 1.