Neuroblastoma, CAR-T GD2 apre nuove frontiere terapeutiche

Studio Bambino Gesù conferma efficacia rivoluzionaria

I dati definitivi pubblicati su Nature Medicine confermano l’efficacia delle cellule CAR-T GD2 nel trattamento del neuroblastoma refrattario o recidivante, uno dei tumori solidi più complessi dell’età pediatrica. La sperimentazione, avviata nel 2018 presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, segna un passo fondamentale nella gestione clinica di questa malattia, offrendo nuove prospettive concrete ai piccoli pazienti e alle loro famiglie.

Lo studio ha evidenziato che la terapia, se somministrata in fase precoce, può portare a remissioni complete nel 40% dei bambini trattati, mentre la risposta globale raggiunge il 77% nei casi a basso carico tumorale. Risultati particolarmente incoraggianti emergono anche sul fronte della sopravvivenza a lungo termine: in alcune coorti, la probabilità di sopravvivere a cinque anni supera l’89%, confermando il potenziale rivoluzionario dell’approccio.

Alla ricerca hanno partecipato 54 bambini, tutti sottoposti a infusione di cellule CAR-T GD2 ottenute dai propri linfociti, modificati in laboratorio per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Complessivamente, due pazienti su tre hanno mostrato una risposta positiva, con il 40% che ha raggiunto una remissione completa entro sei mesi dall’infusione.

Nei bambini con malattia meno diffusa, i risultati sono stati ancora più incoraggianti: la risposta globale è stata del 77%, con una sopravvivenza a cinque anni del 68% e una sopravvivenza libera da eventi pari al 53%. I dati sottolineano come l’uso precoce della terapia rappresenti un vantaggio clinico significativo, in particolare rispetto a chi aveva già ricevuto più linee di trattamento: i pazienti trattati dopo una o due linee hanno mostrato una sopravvivenza a cinque anni vicina al 90%, mentre coloro che avevano affrontato tre o più linee hanno registrato il 43%.

Risultati positivi emergono anche nella fase di consolidamento: 7 bambini su 8 rimangono liberi da malattia, nonostante in metà dei casi fosse attesa una recidiva. Il follow-up mediano in questo gruppo è di 15 mesi, evidenziando la stabilità dei risultati nel tempo.

Particolarmente rilevante è il confronto tra i bambini la cui raccolta dei linfociti T è avvenuta alla diagnosi e quelli prelevati dopo chemioterapia. Nei primi 13 pazienti, la sopravvivenza globale a cinque anni ha raggiunto il 100%, con una sopravvivenza libera da eventi del 66,5%. Al contrario, chi ha ricevuto cellule raccolte successivamente ha mostrato valori significativamente più bassi: 33,2% di sopravvivenza globale e 22,6% libera da eventi.

I ricercatori sottolineano come i dati confermino il ruolo innovativo e sicuro delle CAR-T GD2. Le cellule geneticamente modificate hanno mostrato non solo efficacia, ma anche un profilo di sicurezza che supporta la loro integrazione stabile nella pratica clinica.

Per i bambini affetti da neuroblastoma, storicamente limitati a opzioni di cura con esiti incerti, la terapia CAR-T GD2 rappresenta un vero cambio di paradigma. La pubblicazione su una rivista internazionale di riferimento consolida le evidenze scientifiche e apre la strada all’inserimento di questa strategia tra gli standard terapeutici futuri.