Vasculiti Anca-associate, impatto alto e cure limitate

Oltre 36mila ricoveri in 10 anni, pochi i centri attivi

Le vasculiti Anca-associate (AAV) rappresentano una delle forme di malattie rare con maggiore complessità clinica, pur mantenendo una bassa incidenza nella popolazione generale. Secondo un’analisi nazionale condotta dal Centre for Research on Health and Social Care Management (Cergas) dell’Sda Bocconi di Milano, tra il 2012 e il 2022 in Italia sono stati registrati oltre 36mila ricoveri ospedalieri riconducibili a queste patologie. I dati, presentati alla vigilia della Giornata mondiale delle vasculiti, evidenziano un quadro critico, fatto di risorse insufficienti, alta mobilità interregionale e carenze nell’accesso ai centri specialistici.

Le vasculiti sono un gruppo eterogeneo di malattie autoimmuni caratterizzate da infiammazione dei vasi sanguigni. Le forme Anca-associate, in particolare, coinvolgono autoanticorpi diretti contro componenti dei neutrofili, che sono cellule del sistema immunitario. La loro incidenza annuale è stimata tra 1 e 3 casi ogni 100mila persone, con una prevalenza compresa tra 5 e 42 casi ogni 100mila. Nonostante la rarità, il loro impatto sulla salute pubblica risulta considerevole.

Nello studio, basato sulle Schede di dimissione ospedaliera (Sdo) del Ministero della Salute, sono stati analizzati dati relativi ai ricoveri per due delle principali forme di AAV: la granulomatosi con poliangioite (GPA) e la poliangioite microscopica (MPA). È emerso che, nel periodo considerato, ogni paziente affetto da GPA è stato ricoverato in media 6,9 volte, mentre quelli con MPA hanno avuto in media 8,7 ricoveri. Questo elevato numero di accessi ospedalieri riflette la gravità e la complessità gestionale delle patologie.

Una delle evidenze più rilevanti è rappresentata dall’elevata mortalità intraospedaliera, che sottolinea l’urgenza di un potenziamento delle strutture e delle competenze dedicate alla gestione delle AAV. A questa si aggiunge una significativa mobilità interregionale dei pazienti, che spesso devono spostarsi da una regione all’altra per accedere a cure adeguate. Il costo di tale mobilità, secondo l’analisi, supera i 4mila euro per paziente, aggravando ulteriormente il peso economico complessivo sostenuto dal Servizio sanitario nazionale (Ssn).

La distribuzione dei centri specializzati sul territorio nazionale risulta non uniforme e insufficiente a garantire una presa in carico tempestiva e appropriata. I pazienti riferiscono spesso lunghi tempi di attesa per una diagnosi definitiva. Secondo le stime, il tempo medio che intercorre tra la comparsa dei primi sintomi e la diagnosi è di circa sei mesi, in oltre il 60% dei casi. Tale ritardo incide negativamente sul decorso della malattia, aumentando il rischio di danni irreversibili agli organi coinvolti e peggiorando la qualità della vita.

L’impatto economico delle AAV non si limita ai soli costi diretti di ricovero e trattamento, ma include anche quelli indiretti, legati alla perdita di produttività, alle assenze dal lavoro e alla necessità di supporto familiare. La gestione multidisciplinare risulta essenziale, considerando il coinvolgimento di più organi e apparati. Le competenze richieste spaziano dalla reumatologia alla nefrologia, dalla pneumologia all’otorinolaringoiatria, rendendo indispensabile la collaborazione tra specialisti per offrire percorsi terapeutici adeguati.

La crescente incidenza delle vasculiti Anca-associate, osservata negli ultimi anni, suggerisce un’urgenza nella riorganizzazione dell’assistenza. Le stime internazionali riportano che ogni anno si ammalano tra 20 e 40 persone su un milione, ma il trend appare in crescita, anche grazie a una maggiore capacità diagnostica e alla diffusione delle conoscenze tra i medici. Tuttavia, restano ancora forti criticità legate alla formazione del personale sanitario e alla scarsa familiarità con i segni clinici della malattia.

Durante l’evento “Overview di sistema e prospettive terapeutiche per le vasculiti Anca-associate, una patologia rara e invalidante”, svoltosi a Roma e promosso da Cencora-Pharmalex con il patrocinio di Aiva (Associazione italiana vasculiti Anca-associate), della Società italiana di reumatologia (Sir), dell’Istituto superiore di sanità e di Vasculitis International, è stato ribadito il bisogno di percorsi diagnostici strutturati e una maggiore uniformità nell’accesso ai trattamenti. Il confronto tra esperti clinici e rappresentanti istituzionali ha evidenziato la necessità di misure concrete per colmare le attuali lacune assistenziali.

Tra le proposte in discussione, anche l’istituzione di una rete nazionale di centri accreditati per la diagnosi e la cura delle AAV. Una rete che favorisca la condivisione dei protocolli terapeutici, la formazione continua dei professionisti e il monitoraggio degli esiti clinici. Questo approccio integrato consentirebbe di migliorare significativamente la prognosi dei pazienti, riducendo complicanze e ricoveri ripetuti.

Il documento redatto dal Cergas propone anche l’introduzione di percorsi assistenziali dedicati, con modelli di gestione condivisi tra le diverse regioni. Tali percorsi dovrebbero prevedere un coordinamento tra le strutture ospedaliere e il territorio, così da garantire continuità nella presa in carico e un miglior utilizzo delle risorse disponibili.

Un ulteriore elemento emerso è la difficoltà dei pazienti nel ricevere tempestivamente terapie innovative o farmaci orfani. L’accesso a questi trattamenti, spesso disponibili solo in determinati centri, è ostacolato da procedure complesse e tempi lunghi. Le differenze regionali aggravano ulteriormente il problema, determinando una sanità a più velocità, in cui le possibilità di cura variano a seconda del luogo di residenza.

La necessità di un’unica procedura di acquisto per i farmaci orfani è stata evidenziata anche in sede parlamentare. Iniziative legislative mirate a garantire una distribuzione equa e tempestiva delle terapie su tutto il territorio nazionale rappresentano un passaggio essenziale per migliorare l’accessibilità e ridurre le disparità.

Non meno importante è l’aspetto umano della malattia. Le testimonianze di pazienti e familiari raccolte nel corso dell’incontro romano mettono in luce la solitudine e la difficoltà di affrontare patologie così rare e complesse, spesso in assenza di punti di riferimento certi. Il ruolo delle associazioni di pazienti risulta centrale nel fornire supporto, informazioni e orientamento ai malati, oltre che nel promuovere la sensibilizzazione dell’opinione pubblica e delle istituzioni.

Il peso sociale delle AAV, infatti, non si misura solo in termini clinici o economici, ma coinvolge anche la sfera psicologica, relazionale e familiare. I lunghi percorsi diagnostici, la convivenza con sintomi cronici e invalidanti, le incertezze legate all’evoluzione della malattia, contribuiscono a determinare una condizione di vulnerabilità che richiede interventi su più livelli.

Il documento elaborato dal Cergas si configura, dunque, come uno strumento di analisi e pianificazione, utile a definire priorità d’intervento e strategie di riforma dell’attuale modello assistenziale. La sfida delle vasculiti Anca-associate è oggi rappresentata dalla capacità del sistema sanitario di offrire risposte efficaci e coordinate, in un’ottica di equità e sostenibilità.

Con una prevalenza in crescita e un impatto elevato in termini di costi e qualità della vita, le AAV chiedono attenzione immediata. La definizione di linee guida nazionali, il potenziamento dei centri di riferimento, la formazione dei professionisti sanitari e il supporto continuo ai pazienti sono obiettivi imprescindibili per affrontare in modo strutturale questa emergenza silenziosa.