Nuovo farmaco orale riduce mortalità nella leucemia mieloide

Quizartinib approvato in Italia per pazienti FLT3-ITD positivi

Nuovo farmaco orale  Ogni anno in Italia vengono registrate oltre 2.000 nuove diagnosi di leucemia mieloide acuta (LMA), una patologia ematologica rara ma estremamente aggressiva, con un’incidenza stimata di 3-4 casi ogni 100mila abitanti. La malattia colpisce le cellule immature del midollo osseo, impedendo loro di maturare in globuli bianchi, rossi o piastrine. La sopravvivenza a cinque anni resta ferma al 17%, segno della difficoltà nel contrastare un tumore che progredisce rapidamente e che mette a dura prova i pazienti, spesso anziani e fragili.

In questo scenario si inserisce l’annuncio di Daiichi Sankyo Italia, che ha reso disponibile nel Paese quizartinib, terapia orale innovativa destinata agli adulti con LMA FLT3-ITD positiva, mutazione genetica presente in circa un quarto dei casi e associata a maggiore rischio di recidiva. Il farmaco, approvato per la rimborsabilità lo scorso ottobre, sarà utilizzato in combinazione con chemioterapia di induzione e consolidamento, oltre che come trattamento di mantenimento.

Secondo gli studi clinici internazionali, quizartinib ha dimostrato un impatto significativo: nello studio QuANTUM-First la combinazione con chemioterapia ha ridotto la mortalità del 22% rispetto ai protocolli standard. La sopravvivenza mediana è salita a 31,9 mesi contro i 15,1 del gruppo di controllo, con un follow-up di oltre tre anni.

Gli esperti sottolineano il valore aggiunto della somministrazione orale, che rappresenta un elemento di comfort per i pazienti e consente un impiego anche dopo trapianto di cellule staminali. Adriano Venditti, docente di Ematologia all’Università Tor Vergata, ha evidenziato come l’inibizione mirata della tirosin-chinasi FLT3 offra un approccio selettivo e più efficace.

Il tema della qualità della vita emerge con forza. Mauro Vitali, responsabile della divisione oncologica di Daiichi Sankyo Italia, ha rimarcato l’impegno dell’azienda nel migliorare non solo gli esiti clinici ma anche il percorso terapeutico, grazie alla collaborazione con istituzioni e associazioni di pazienti.

Le organizzazioni di supporto, come La Lampada di Aladino ETS, richiamano l’attenzione sulla necessità di un’assistenza globale: non solo cure farmacologiche, ma anche sostegno psicologico, nutrizionale e logistico. La fragilità dei pazienti con LMA, spesso over 65, impone un approccio integrato che riduca le disuguaglianze nell’accesso alle terapie.

In Italia e in Europa l’età media alla diagnosi è compresa tra i 68 e i 70 anni. Le cause restano in gran parte sconosciute, ma fattori come età avanzata, sesso ed esposizione a sostanze chimiche aumentano il rischio. I sintomi più frequenti includono stanchezza, sanguinamenti, ematomi e infezioni ricorrenti dovute all’insufficienza midollare.

L’arrivo di quizartinib segna dunque un passo importante nella lotta contro la leucemia mieloide acuta, offrendo una prospettiva di cura più solida e un miglioramento concreto nella quotidianità dei pazienti.