Nel 2025 attesi in Italia oltre 100 nuovi farmaci

Focus su Alzheimer, oncologia e malattie rare

Sono 112 i nuovi farmaci attesi nel 2025 secondo il rapporto Horizon Scanning pubblicato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa). Di questi, 57 avranno un principio attivo innovativo, e 27 saranno destinati alla cura di malattie rare. Quasi un terzo (31,6%) riguarderà il trattamento dei tumori, mentre nuove approvazioni interesseranno anche il settore neurologico, con focus sull’Alzheimer, e il campo infettivologico, con vaccini per pertosse, virus respiratorio sinciziale (RSV) e Chikungunya.

In ambito onco-ematologico, è già arrivata l’approvazione per un medicinale destinato al mieloma multiplo recidivante e refrattario. A breve è attesa anche una decisione per un trattamento della leucemia linfoblastica acuta a cellule B. Entro fine anno, potrebbero arrivare nuovi farmaci contro melanoma, tumore al polmone, carcinoma mammario e la prima terapia genica per il tumore alla vescica ad alto rischio, refrattario ad altri trattamenti.

Per quanto riguarda l’Alzheimer, l’Ema ha escluso l’autorizzazione al Donanemab, ritenendo che i rischi superino i benefici. Tuttavia, la Commissione europea ha confermato l’immissione in commercio di Lecanemab, mentre è in attesa di valutazione Blarcamesine, che ha mostrato un miglioramento cognitivo del 14% e un incremento dell’8% nella capacità di eseguire attività quotidiane dopo 70 settimane di trattamento.

In psichiatria, si segnala l’arrivo di Zuranolone, studiato per trattare ansia e depressione post-partum. Tra i farmaci orfani, spicca Eflornitina, il primo in grado di ridurre il rischio di recidiva nel neuroblastoma ad alto rischio in pazienti adulti e pediatrici che abbiano risposto a trattamenti precedenti.

Nel settore delle terapie avanzate, risultano in valutazione nove farmaci: quattro in area oncologica e oncoematologica, due per l’ematologia, e uno ciascuno per dermatologia, neurologia e malattie muscoloscheletriche. Tra le innovazioni più attese figura Lifileucel, prima terapia cellulare per melanoma metastatico o non operabile chirurgicamente, indicata per pazienti già trattati con altre terapie senza esito positivo. Rilevante anche la valutazione in corso di Nadofaragene fradenovec, la prima terapia genica per il tumore della vescica non-muscolo-invasivo ad alto rischio e resistente ad altri approcci.

Il rapporto evidenzia anche 61 estensioni di indicazioni terapeutiche per 53 farmaci già presenti sul mercato. Attesi inoltre 35 biosimilari, prevalentemente per l’apparato muscoloscheletrico, e 10 generici, che potranno contribuire a contenere i costi complessivi del sistema sanitario.

Particolare attenzione è rivolta al programma Prime dell’Ema, che include farmaci con rilevante impatto per la salute pubblica. Al gennaio 2025, sono state registrate 143 designazioni, di cui 39 in ambito oncologico (27,3%), con predominanza di terapie avanzate, incluse quelle geniche, cellulari e tessutali.

Secondo i dati Aifa, il trend di aumento dei nuovi farmaci solleva anche questioni legate alla sostenibilità economica del sistema sanitario. Il presidente dell’Agenzia, Robert Nisticò, ha sottolineato la necessità di aggiornare gli strumenti di gestione della spesa farmaceutica, superando i rigidi limiti di spesa attuali e valutando i benefici economici delle nuove terapie non solo in ambito sanitario, ma anche sociale. Aifa ha già avviato un processo di rinegoziazione dei prezzi dei farmaci più datati e ha promosso l’introduzione più rapida di generici.

L’agenzia punta anche a un maggiore utilizzo delle valutazioni costo-beneficio, con modelli di Health Technology Assessment e meccanismi di pricing flessibili, come il bonus-malus in base ai risultati osservati nella pratica clinica post-commercializzazione.

Il direttore tecnico-scientifico di Aifa, Pierluigi Russo, ha infine ribadito che l’aumento della spesa è influenzato anche da fattori demografici, come l’invecchiamento della popolazione, e che la gestione del sistema non può prescindere dalla collaborazione tra Aifa, Regioni e Istituzioni nazionali.

Il 2025, secondo il rapporto Horizon Scanning, potrebbe quindi segnare un altro anno record per il rinnovamento dell’arsenale terapeutico disponibile in Italia, confermando la crescente centralità della ricerca farmaceutica europea e la necessità di adeguate strategie di governance per garantire equità di accesso e sostenibilità.