Terapia Car-T: progresso nella cura del neuroblastoma

Terapia Car-T: progresso nella cura del neuroblastoma

Terapia Car-T – Trattamento Car-T cura neuroblastoma in una paziente
Libera da 19 anni da un tumore difficile da trattare come il neuroblastoma grazie alla terapia Car-T, che utilizza cellule immunitarie modificate geneticamente. La storia riguarda una paziente che a soli 4 anni ha contratto questo tumore aggressivo del sistema nervoso ed è stata curata da un team statunitense. Questo è il caso di remissione più duraturo osservato in un paziente trattato con cellule Car-T, come affermato da Karin Straathof dell’University College di Londra al magazine britannico New Scientist.

Lo studio, pubblicato su Nature Medicine, è stato coordinato da Cliona Rooney e Helen Heslop del Center for Cell and Gene Therapy presso il Baylor College of Medicine, con la collaborazione del Texas Children’s Hospital e dell’Houston Methodist Hospital. Il neuroblastoma è un tumore solido che si sviluppa quando le cellule nervose immature nei bambini diventano cancerose, generalmente prima dei 5 anni. La paziente ha ricevuto il trattamento a 4 anni, dopo il fallimento di diversi cicli di chemioterapia e radioterapia.

Nello stesso periodo, l’équipe ha trattato altri 10 pazienti con la stessa patologia. Uno di loro è rimasto senza segni di tumore per quasi nove anni prima di interrompere il follow-up, rendendo impossibile monitorarne l’evoluzione. Gli altri nove sono deceduti, per lo più entro pochi anni dal trattamento. Le ragioni per cui alcune persone rispondono meglio di altre non sono chiare. Secondo Rooney, i linfociti T di ogni individuo si comportano diversamente in base alla genetica, all’esposizione a infezioni e agli stili di vita.

La notizia arriva poco dopo l’annuncio dei ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, che hanno utilizzato cellule Car-T ingegnerizzate da un donatore compatibile per trattare bambini con neuroblastoma resistente alle terapie. La tecnica ha mostrato risultati promettenti su cinque piccoli pazienti, i cui esiti sono stati pubblicati su Nature Medicine.

Questa scoperta rappresenta una potenziale svolta clinica, poiché finora le Car-T hanno funzionato principalmente sui tumori del sangue, mentre i tumori solidi come il neuroblastoma resistono maggiormente all’attacco del sistema immunitario. Attualmente, gli scienziati statunitensi stanno studiando nuovi modi per ingegnerizzare le cellule affinché possano essere utili a un maggior numero di persone. La sfida è migliorarle e renderle più potenti senza aumentare le tossicità, conclude Rooney.