Nuova terapia EMA rallenta il diabete tipo 1 negli stadi iniziali

Via libera dell’Agenzia europea del farmaco a una terapia che segna un punto di svolta nella gestione del diabete di tipo 1. Il Comitato per i medicinali a uso umano ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di Teizeild (teplizumab), anticorpo monoclonale capace di rallentare la progressione della malattia nelle fasi precoci. Si tratta della prima terapia approvata in Europa con l’obiettivo di posticipare l’insorgenza dello stadio 3, quello in cui compaiono i sintomi e diventa indispensabile la somministrazione quotidiana di insulina.

Il farmaco agisce modulando la risposta immunitaria e riducendo la velocità con cui il sistema immunitario distrugge le cellule beta del pancreas. Queste cellule sono responsabili della produzione di insulina, l’ormone che regola i livelli di glucosio nel sangue. La perdita progressiva di tale funzione è la causa principale dell’iperglicemia cronica che caratterizza il diabete di tipo 1.

La somministrazione avviene tramite infusione endovenosa giornaliera per due settimane consecutive. L’indicazione riguarda adulti e bambini a partire dagli otto anni di età che si trovano nello stadio 2 della malattia, fase in cui la glicemia è alterata ma non sono ancora presenti i sintomi classici. Ritardare l’arrivo dello stadio 3 significa guadagnare tempo prezioso, soprattutto per i pazienti più giovani, che affrontano un percorso di vita segnato da controlli costanti e iniezioni quotidiane.

Il diabete di tipo 1 è una patologia autoimmune cronica che colpisce circa 2,2 milioni di persone nell’Unione europea. Il sistema immunitario, per ragioni non ancora del tutto chiarite, attacca e distrugge le cellule beta pancreatiche. Senza insulina, il glucosio si accumula nel sangue e provoca sintomi come sete intensa, fame continua, minzione frequente, perdita di peso e stanchezza. Nel tempo, l’iperglicemia danneggia cuore, vasi sanguigni, nervi, occhi e reni, rendendo la malattia una delle principali cause di complicanze croniche.

La gestione quotidiana del diabete di tipo 1 rappresenta un carico significativo per i pazienti e per le famiglie. Bambini e adolescenti devono convivere con la necessità di monitorare costantemente la glicemia e somministrarsi insulina più volte al giorno. Per questo motivo, la possibilità di ritardare l’insorgenza della fase sintomatica è considerata un progresso rilevante.

La raccomandazione dell’Ema si basa su uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, condotto su 76 pazienti in stadio 2. I risultati hanno mostrato che il tempo mediano di progressione allo stadio 3 è stato di 50 mesi nei pazienti trattati con teplizumab, contro i 25 mesi del gruppo placebo. In termini percentuali, il 45% dei pazienti trattati ha sviluppato diabete di tipo 1 durante il follow-up, rispetto al 72% dei pazienti del gruppo di controllo.

Questi dati evidenziano un beneficio concreto: il trattamento ha permesso di preservare più a lungo la funzionalità delle cellule beta, ritardando la necessità di ricorrere all’insulina. Altri studi hanno confermato la capacità del farmaco di mantenere una produzione residua di insulina, elemento cruciale per ridurre il rischio di complicanze e migliorare la qualità della vita.

Gli effetti collaterali osservati includono riduzione dei globuli bianchi, rash cutanei e bassi livelli di bicarbonato nel sangue, con possibile rischio di acidosi metabolica. La reazione avversa più grave, segnalata nel 2% dei pazienti, è stata la sindrome da rilascio di citochine, caratterizzata da febbre, vomito, difficoltà respiratorie, mal di testa e calo della pressione. L’Ema ha sottolineato che il piano di gestione del rischio prevede misure adeguate per mitigare tali eventi.

Il programma PRIority MEdicines (PRIME) dell’Ema ha sostenuto lo sviluppo di Teizeild, fornendo supporto scientifico e regolatorio accelerato. Questo percorso ha permesso di portare più rapidamente ai pazienti una terapia innovativa destinata a colmare un bisogno medico insoddisfatto.

Il parere positivo del Chmp rappresenta una tappa intermedia. La decisione finale spetta alla Commissione europea, che dovrà autorizzare l’immissione in commercio. Successivamente, ogni Stato membro definirà prezzo e modalità di rimborso.

La notizia assume un valore simbolico particolare perché è arrivata il 14 novembre, Giornata mondiale del diabete. Una data che richiama l’attenzione sulla “malattia del sangue dolce” e sull’impatto che essa ha sulla vita di milioni di persone.

La prospettiva di poter ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 offre speranza concreta. Non si tratta di una cura definitiva, ma di un passo avanti che consente di guadagnare anni senza sintomi e senza insulina. Per i bambini e le loro famiglie, questo significa più tempo per vivere una quotidianità meno gravata dalla malattia. Per gli adulti, significa affrontare con maggiore serenità la gestione di una condizione cronica.

Gli esperti sottolineano che la ricerca sul diabete di tipo 1 sta entrando in una nuova fase. L’approvazione di teplizumab dimostra che è possibile intervenire nelle fasi precoci della malattia, modificandone il decorso. La sfida ora è ampliare gli studi, monitorare gli effetti a lungo termine e valutare l’impatto sulla popolazione generale.

(Lus/Adnkronos Salute)