Un giovane paziente marchigiano è tra i primi al mondo trattati con terapia cellulare
L’Italia si conferma un punto di riferimento internazionale nella ricerca medica grazie a un traguardo storico raggiunto ad Ancona. Presso l’Azienda Ospedaliero-Universitaria (AOU) delle Marche è stato infatti trattato uno dei primissimi pazienti al mondo affetto da sclerodermia — o sclerosi sistemica — con una terapia cellulare innovativa: le CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cells). Si tratta di un risultato straordinario nel panorama scientifico mondiale, frutto di anni di lavoro, sinergia interdisciplinare e un forte investimento nella ricerca clinica.
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L’intervento è stato possibile grazie alla Scleroderma Unit della Clinica Medica dell’AOU, diretta dal professor Gianluca Moroncini, ordinario di Medicina Interna dell’Università Politecnica delle Marche (Univpm) e principal investigator del trial clinico. La struttura è un centro di riferimento nazionale ed europeo per la sclerosi sistemica, una malattia autoimmune rara e debilitante, caratterizzata da un indurimento progressivo della pelle e di altri tessuti.
Il paziente trattato con successo è un giovane adulto residente nelle Marche. Dopo mesi di preparazione, la prima infusione delle cellule CAR-T è avvenuta nell’aprile 2025. Dimesso dopo alcune settimane, il paziente è ora in buone condizioni e viene seguito costantemente dai medici della Clinica Medica. A tre mesi dalla terapia, la malattia risulta in fase regressiva, un risultato che apre nuove prospettive terapeutiche a livello globale.
“Una cura trovata dentro di noi, elaborata e messa in pratica in maniera brillante dai nostri medici”, ha dichiarato il direttore generale dell’AOU delle Marche, Armando Marco Gozzini. “L’arruolamento di uno dei primi pazienti al mondo testimonia la nostra continua ricerca di eccellenza, in particolare nel campo delle malattie rare e complesse”.
Il successo di questo primo trattamento si basa su un modello multidisciplinare unico, che ha coinvolto oltre 50 professionisti sanitari e numerosi reparti dell’AOU: la Clinica Medica, la Clinica Ematologica, il Centro trasfusionale, la Sala criobiologica, la Pneumologia, la Cardiologia, la Clinica Radiologica, la Clinica Neurologica, l’Anestesia e rianimazione, oltre al servizio Affari Generali, Convenzioni e Ricerca.
Fondamentale anche il contributo della Clinica Ematologica, diretta dalla professoressa Antonella Poloni, che ha ricordato come l’ospedale marchigiano abbia iniziato a lavorare sulle terapie CAR-T già nel 2021. “Il risultato ottenuto con la sclerodermia dimostra quanto sia importante una collaborazione efficace tra strutture cliniche eccellenti”, ha sottolineato Poloni. “È un upgrade qualitativo che si basa sull’esperienza e la passione di un team coeso”.
Le CAR-T sono una terapia altamente personalizzata che utilizza i linfociti T del paziente, prelevati, modificati geneticamente in laboratorio affinché esprimano un recettore chimerico (CAR) capace di riconoscere e colpire specifiche cellule bersaglio, e poi reinfusi per svolgere la loro azione terapeutica. Inizialmente sviluppate per curare leucemie e linfomi, oggi queste terapie stanno trovando nuove applicazioni nel trattamento delle malattie autoimmuni, come la sclerosi sistemica.
“Questo studio rappresenta una pietra miliare nella lotta contro una malattia devastante”, ha dichiarato Moroncini. “Siamo estremamente orgogliosi di aver potuto somministrare questa terapia a uno dei primi pazienti sclerodermici al mondo. Abbiamo dimostrato che anche in Italia è possibile realizzare ricerca clinica di altissimo livello”.
La sclerosi sistemica è una malattia rara, con un’incidenza stimata tra 1 e 3 casi ogni 10.000 persone. Le terapie attuali, pur rallentando la progressione della patologia, non sempre risultano efficaci nelle forme più aggressive. Da qui l’importanza dell’innovazione terapeutica e della sperimentazione clinica. Il trial avviato ad Ancona è parte di uno studio globale che, se confermerà i risultati iniziali, potrà cambiare radicalmente il trattamento della malattia.
“Investire nella ricerca sulle malattie rare è fondamentale”, ha sottolineato Moroncini. “Questa esperienza lo dimostra: la nostra è una sfida scientifica e umana, che coinvolge pazienti, ricercatori e istituzioni”.
L’AOU delle Marche si conferma così un polo di eccellenza nazionale e internazionale, capace di coniugare cura, formazione e innovazione. L’esperienza maturata con la terapia CAR-T nella sclerodermia rappresenta solo l’inizio: i ricercatori guardano già al futuro, con nuovi progetti di studio e la possibilità di estendere le terapie cellulari ad altre patologie autoimmuni complesse.
In un momento in cui la medicina personalizzata e la biotecnologia rappresentano le frontiere più promettenti della scienza, l’esempio di Ancona dimostra che l’Italia può guidare il cambiamento, offrendo nuove speranze a pazienti che, fino a ieri, avevano poche opzioni terapeutiche.
(Red/Adnkronos Salute)
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